基因编辑首个临床试验结果公布 相关概念值得关注(附股)

据报道,Intellia Therapeutics公司和再生元(Regeneron)公司联合宣布,在研CRISPR体内基因组编辑疗法NTLA-2001在1期临床试验中获得积极结果。…

据报道,Intellia Therapeutics公司和再生元(Regeneron)公司联合宣布,在研CRISPR体内基因组编辑疗法NTLA-2001在1期临床试验中获得积极结果。单剂NTLA-2001导致血清中的转甲状腺素蛋白水平(TTR)平均下降87%,在第28天TTR降低幅度最大可达96%,同时表现出良好的安全性。这是全球首个支持体内CRISPR基因编辑安全性和效果的临床数据。  点评:业内权威人士认为,临床数据表明,通过单次静脉输注CRISPR系统,在患者体内精准编辑靶细胞,从而治疗遗传疾病,真正开启医学的新时代。基因编辑是医疗诊断与治疗的革新技术,从百亿空间的生育生殖检测,到千亿市场的肿瘤个体化治疗,再到万亿级的基因体检咨询市场,蕴含巨大的市场潜力。  ◆据报道,中国国家药监局(NMPA)最新公示,复星凯特CAR-T细胞治疗产品阿基仑赛注射液(又称:益基利仑赛注射液,代号:FKC876)已正式获得批准。这意味着中国迎来首款获批上市的CAR-T细胞治疗产品。  开能健康(300272)参股美国ASC公司,后者拥有全球领先的基因编辑技术(CRISPR/Cas9技术和TARGATT技术)和诱导多能干细胞(iPSC技术,获诺贝尔奖)两大技术平台。  佐力药业(300181)参股公司科济生物在上海交大附属仁济医院开展全球首个肝癌细胞的CAR-T细胞临床试验并已取得阶段性试验成果。  安科生物(300009)已形成了基因检测、靶向药物开发、CAR-T/CAR-NK等细胞免疫治疗技术等一系列精准医疗全产业链布局。

作者: taoguba

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